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Società \ Salute e Ambiente

Bambino Gesù, nuova speranza per il trapianto di midollo

Ospedale Bambino Gesù di Roma

07/07/2014

Da oggi anche i genitori dei bimbi affetti da malattie rare del sangue e da leucemie potranno donare il loro midollo ai figli. I medici dell'ospedale Bambino Gesù, infatti, hanno scoperto una tecnica di manipolazione cellulare grazie alla quale i padri e le madri di pazienti a cui serve un trapianto diventano compatibili. Una nuova frontiera della medicina che potrebbe salvare migliaia di bambini, che fino ad oggi non avevano trovato un donatore. La ricercatrice Alice Bertaina del reparto di Oncoematologia del Bambino Gesù ne ha parlato con Maria Gabriella Lanza.

R. – Quello che ha di sperimentale questa tecnica è che grazie a questo tipo di manipolazione, da oggi si può utilizzare uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, ottenendo sostanzialmente gli stessi risultati che si ottengono utilizzando o un fratello totalmente compatibile o un donatore volontario compatibile. La tecnica prevede non un espianto di midollo, ma soltanto la raccolta di sangue venoso periferico, quindi sangue da una vena del braccio, e la lavorazione in laboratorio di queste cellule. Vengono eliminate sole le cellule definite cattive, quelle che sarebbero capaci di aggredire l’organismo del ricevente, mentre vengono mantenute nel trapianto tutte le cellule buone, cioè i linfociti che proteggono il paziente nei confronti delle infezioni, per quanto riguarda le malattie macrologiche non maligne e anche nei confronti della ricaduta di malattia per quello che riguarda le leucemie.

D. – Molti pazienti non trovano un donatore idoneo e la possibilità che due fratelli siano compatibili è solo del 25 per cento...

R. – Il peso e l’importanza di questa novità risiede proprio nella possibilità di dare una chance a chi non è così fortunato da avere un donatore compatibile all’interno del nucleo familiare, cosa che accade soltanto per il 25 per cento dei pazienti che ne hanno bisogno; né di trovare un donatore idoneo sui registri dei donatori di midollo osseo e sulle banche di sangue placentare. Nonostante  la solidarietà delle persone che donano il midollo osseo e delle mamme che donano il cordone ombelicale ai loro bimbi quando nascono, resta una fetta di pazienti assolutamente importante, quantificabile nell’ordine del 30, 40 per cento, che non ha la possibilità di accedere a questa opzione terapeutica del trapianto, perché non dispone di un donatore. Per questo motivo i nostri sforzi si sono rivolti negli ultimi anni nel cercare di mettere a punto una tecnica che permettesse di utilizzare come donatore uno dei due genitori.

D. – Questa tecnica per ora è stata sperimentata su 23 bambini e quali sono stati i risultati?

R. – Questo studio si riferisce al trapianto di 23 bambini affetti da malattie macrologiche non maligne, quindi parliamo di bambini affetti da talassemia, da immunodeficienze severe, da anemia di Fanconi. La sopravvivenza libera da malattia è del ’90 per cento, quindi una percentuale di guarigione sostanzialmente sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore uno dei fratelli, insomma un familiare completamente identico.

D. – Possono accedere a questa cura, non solo i bambini affetti da immunodeficienze e da malattie del sangue rare, ma anche chi è colpito da leucemia...

R. – Per quanto riguarda le leucemie abbiamo sperimentato lo stesso tipo di tecnica su oltre 70 bambini e i risultati sono assolutamente eccezionali, perché in questo caso la probabilità di guarigione è dell’80 per cento. Chiaramente molto alta se parliamo di bambini affetti da leucemie acute.

D. – Questa è la dimostrazione che investire nella ricerca serve...

R. – Assolutamente. Ci tengo a sottolineare che questa è una ricerca che è stata finanziata in gran parte grazie ai fondi dell’Airc, quindi dell’Associazione italiana per la ricerca contro il cancro, e quindi grazie anche alla solidarietà di tutte le persone nel nostro Paese, che hanno donato fondi a questa associazione e che ci hanno aiutato a condurre questa ricerca e ad ottenere quindi questi risultati.

07/07/2014